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医療・公衆衛生指定・税制優遇運用中---
希少難病オーファンドラッグの条件付き早期承認と薬価インセンティブ
患者数が少ない希少難病の創薬を促す開発費助成・税額控除と最長10年の市場独占権付与
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これだけ押さえる！3つのポイント
- 1国内患者数が5万人未満で医療上の必要性が高い希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）について、製薬企業の研究開発投資を呼び込むため、開発試験費用の最大20%を国庫助成し、法人税の特別試験研究費税額控除（最大20%）を適用する。
- 2患者数が極めて少なく大規模臨床試験（治験）が困難な疾患に対し、実臨床データ（リアルワールドデータ➔ RWD）や少人数治験に基づく『条件付き早期承認制度』を優先適用し、PMDA審査期間を大幅に短縮する。
- 3上市後の薬価算定において、希少疾病加算（最大20%）の付与や再審査期間（実質的な市場独占期間）を最長10年に延長し、投資回収を長期的に保証する。
政策の背景とねらい
世界に約7,000種以上存在する希少疾患の多くは有効な治療法がなく、市場規模が小さいため『創薬の空白地帯』とされてきた。欧米ではオーファン法制により数多くの画期的新薬が創出されているが、日本は薬価引き下げ圧力や治験症例集めの困難さから、欧米で承認済みの希少病薬が日本に入ってこない『ドラッグ・ロス』が深刻化している。希少難病患者の生存権を保障し、バイオベンチャーの研究開発力を高めるための総合的支援パッケージが求められた。
4つの主な注目ポイント
ひと目でわかる重要ポイント独占権付与
市場独占期間
10年間
通常6〜8年間
市場独占期間
資金助成
研究開発費助成率
20%公費助成
全額自己資金
研究開発費助成率
両論の整理（メリットと検討課題）
どちらか一方を正解と決めつけず、どんな意見や論点があるのかを市民目線でまとめました。
期待・推進側の主な視点2つの視点
筋ジストロフィー患者の会
「国内開発を諦めていた海外バイオベンチャーが、日本のオーファン優遇策を受けて治験を開始してくれ、ようやく生きる道がつながりました。」
創薬バイオベンチャーCEO
「少人数の治験と患者レジストリで承認審査に進めるルールができたことで、巨額の資金力を持たないスタートアップでも難病薬を上市できるようになりました。」
期待される主な効果難病患者の治療選択肢拡大とバイオ創薬エコシステムの活性化
慎重・検討課題の主な視点1つの視点
健康保険組合連合会理事
「1人あたり年3,000万円を超えるオーファン薬の収載が相次いでおり、現役世代の保険料負担を抑えるための適応管理が不可欠です。」
主な検討課題・論点超高額薬価による保険財政負荷と上市後の有効性・安全性再検証
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